Бригаде американских ученых удалось вылечить мышей с диагнозом серповидноклеточная анемия. Результаты исследований были опубликованы в журнале Science.

 
 
Серповидный эритроцит
 

Серповидноклеточная анемия — это наследственная гемоглобинопатия, связанная с таким нарушением строения белка гемоглобина, при котором он приобретает особое кристаллическое строение — так называемый гемоглобин S. Эритроциты, несущие гемоглобин S вместо нормального гемоглобина А, под микроскопом имеют характерную серпообразную форму (форму серпа), за что эта форма гемоглобинопатии и получила название серповидноклеточной анемии. Эритроциты, несущие гемоглобин S, обладают пониженной стойкостью и пониженной кислород-транспортирующей способностью, поэтому у больных с серповидноклеточной анемией повышено разрушение эритроцитов в селезенке, укорочен срок их жизни, повышен гемолиз и часто имеются признаки хронической гипоксии (кислородной недостаточности) или хронического «перераздражения» эритроцитарного ростка костного мозга. Болезнь возможно диагностировать только после рождения. Во время развития эмбриона организм использует так называемый гемоглобин А, а после рождения «переключается» на другой — гемоглобин S.

   Команда исследователей из Гарвардской медицинской школы и Медицинского института Говарда Хьюза под руководством доктора Стюарта Оркина ранее обнаружила, что за «переключение» с одного типа гемоглобина на другой отвечает белок под названием BCL11A. В своем последнем исследовании ученые постарались выяснить, что произойдет, если блокировать производство этого белка у мышей с серповидноклеточной анемией. Было обнаружено, что при блокировании белка BCL11A организм мышей переключался обратно на производство гемоглобина А. Состояние мышей, у которых ранее наблюдались симптомы серповидноклеточной анемии, улучшилось.
 
   По мнению ученых, данное исследование открывает новые пути лечения людей с серповидноклеточной анемией. Конечно, прежде чем приступить к тестированию метода на людях, необходимо будет провести большую работу, но исследование доказывает, что терапия работает в принципе.
 
  Серповидноклеточной анемией болеет от 3 до 5 млн человек по всему миру. Заболевание наиболее распространено у людей из Африки, Латинской Америки, Средиземноморья и Ближнего Востока. В настоящее время болезнь считается неизлечимой. Трансплантация костного мозга помогает лишь немногим, а лечение является рискованным и доступным лишь тем, у кого есть подходящие в доноры родственники. Ранее сообщалось, что американский ученый Рудольф Джениш (Rudolf Jaenish) предлагал лечить серповидноклеточную анемию с помощью стволовых клеток, созданными из клеток кожи и перепрограммированными с помощью вируса.
 
   Опубликовано по материалам ресурса vokrugsveta.ru